Kaiyan LIU Peking University People’s Hospital, Peking University Institute of Hematology Anqing Anhui 2015-9-25 Current Hematopoietic Stem Cell Transplantation.

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1 Kaiyan LIU Peking University People’s Hospital, Peking University Institute of Hematology Anqing Anhui 2015-9-25 Current Hematopoietic Stem Cell Transplantation in China 北京大学血液病研究所 INSTITUTE OF HEMATOLOGY

2 病种分布情况 ( 总共 2288 例 )

3 移植供者类型 （ 2015 年上半年移植总共 2288 例）

4 异基因移植供者类型 （ 2015 年上半年异基因移植总共 1815 例）

5 China Registry 2013 Auto 54% Cord Blood 4% Related Matched 24% CIBMTR2007-2010 More Haplo and Allo-HSCT in China Distribution of Transplantation Type Current HSCT in China

6 鸣谢以下单位提供本次数据资料 （按拼音首字母排序） —— 北京大学血液病研究所整理制作 安徽省立医院 北京朝阳医院 北京大学第一医院 北京大学血液病研究所 北京大学第三医院 北京大学深圳医院 北京航天中心医院 北京军区总医院 北京市儿童医院 北京协和医院 北京医院 大连医科大学第一附属医院 第三军医大学第二附属医院新桥医院 福建协和医院 广西医科大学第一附属医院 广州市第一人民医院 广州市妇女儿童医疗中心血液科 广州医科大学附属第一医院 哈尔滨市血液病研究所 哈尔滨医科大学第一附属医院 海南省人民医院 河北沧州市中心医院 河北唐山钢铁公司医院 河北医科大学第二附属医院 河南省肿瘤医院 湖北武汉大学中南医院 华中科技大学协和医院 吉林大学第一医院 济南军区总医院 江西省人民医院 解放军 304 医院 解放军 307 医院（移植中心） 解放军 307 医院（血液科） 解放军 309 医院 解放军空军总医院 解放军总医院 兰州军区总医院 南昌大学第一附属医院 南方医科大学南方医院 南方医科大学南方医院儿科 南方医科大学珠江医院 南京医科大学鼓楼医院 山东大学齐鲁医院 山东省立医院 山东省潍坊市人民医院 山西省肿瘤医院 山西医科大学第二附属医院 上海第二军医大学长海医院 上海儿童医学发展中心 上海瑞金医院 上海市第一人民医院 上海长征医院 沈阳军区总医院 四川大学华西医院 苏州大学附属第一医院 西安交通大学附属医院 西安唐都医院 新疆医科大学附属第一医院 新疆自治区人民医院 徐州医学院附属医院 云南省第一人民医院 浙江大学医学院附属第一医院 浙江省中医院 郑州大学第一附属医院血液科 中国医大附属盛京医院 中国医科大学附属第一医院 中国医学科学院血液病研究所 中南大学湘雅医院

7 7 2014 年 中国异基因造血干细胞移植治疗血液 系统疾病专家共识发表 中华血液学杂志 2014 年 8 月第 35 卷第 8 期 中国异基因造血干细胞移植 治疗血液系统疾病专家共识 中华医学会血液学分会 造血干细胞应用学组

8 8 制定目的 为了规范我国 allo-HSCT 适应 证和移植时机、为患者推荐合 适的预处理方案和供者，在参 考 NCCN 指南、欧洲骨髓移植 协作组（ EBMT ）指南的基础 上，制订了体现中国特色的专 家共识

9 关于指南 NCCN 指南 ELN 推荐 EBMT 证据级别多为 2A 重视临床试验 疾病因素和患者因素

10 目的  移植适应症  为患者推荐合适的供者，单倍体供者选择  为患者推荐合适的预处理方案  规范移植主要合并症的诊断和治疗  长期随访

11 急性髓系白血病（ AML ） AML APL 复发治疗后， PML/RARα 仍阳性 APL 初始诱导失败 低危患者基于 MRD 检测的移植策略 处于预后中、高危组 经过 2 个以上疗程达到 CR1 由 MDS 转化的或治疗相关的 ≥CR2 期，未获得 CR 的 AML

12 NCCN guideline for AML

13 病例讨论 黄 XX ，男， 23 岁，安徽籍，职员，未婚 主因乏力半月，于 2014-6-18 收住院 诊断： AML 伴 inv(16)(p13.1q22); CBFβ-MYH11

14 时间化疗方案 BM 形态学 CBFβ-MYH11FCM 2014-06-18Blast 81%647782/172641 = 375.2%P3 72.47% P5 17.24% 2014-06-21IACR2131/93633 = 2.3% 正常 2014-07-25IACR575/156418 = 0.37% 正常 2014-09-16HD Ara-CCR83/52137 = 0.16% 正常 2014-10-31HD Ara-CCR170/67386 = 0.25% 正常 2014-12-16HD Ara-CCR91/53880 = 0.17% 正常 2015-02-01FLAGCR16/63096 = 0.025% 正常 2015-03-27FLAGCR169/120226 = 0.14% 正常 2015-05-15HAA + IL-2 (2w)CR0/17959 = 0 正常 2015-07-20HAACR22/102666 = 0.021% 正常

15 Predictors for poor prognosis: CBFB–MYH11 transcript levels >2.0% after course 1 induction therapy 2.3% >2.0% after achieving CR by induction therapy 2.3% >0.2% after course 1 consolidation 0.37% >0.2% after course 2 consolidation 0.16% High WBC index (WBC count ×percentage of marrow blasts/100) (>20) 125.5 Higher WBC count (>30 ×10 9 /L) 155

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18 下一步 观察？ 治疗？ 治疗： - 化疗： CAG ， CLAG - 自体移植 - 探索性治疗：干扰素，地西他滨 - 异基因移植：半相合 Mo XD, et al. Biol Blood Marrow Transplant. 2015 Jun 23.

19 Zhu HH, Zhang XH, Qin YZ,et al. Blood. 2013;121:4056-4062 Adult t(8;21) AML vs 1 1 2 MRD-directed risk stratification of t(8;21) AML CR1

20 High-risk(MRD): CT vs. HSCT Zhu HH, Zhang XH, Qin YZ,et al. Blood. 2013;121:4056-4062 Adult t(8;21) AML 1

21 Zhu HH, Zhang XH, Qin YZ,et al. Blood. 2013;121:4056-4062 Adult t(8;21) AML 2 Risk directed

22 急性淋巴细胞白血病（ ALL ） ALL ≤14 岁＞ 14 岁 均推荐，尤 其诱导缓解 后 8 周 MRD 未转阴或具 有预后不良 临床特征的 患者 青少年患者 如果采用了 儿童化疗方 案，移植指 征参考儿童 部分 ≥CR2 及 挽救性移 植患者 CR1 期高 危患者 ≥CR2 期 患者的移 植：很早 期复发及 早期复发 ALL 患者 难治、复 发未缓解 患者

23 慢性髓性白血病（ CML ） BCR-ABL 基因 T315I 突变患者 CML 新诊断的儿童和青年 CML 患者 ，具有配型相合的同胞供者 Sokal 评分髙危而 EBMT 风险 积分 ≤2 ，且有 HLA 相合供者 伊马替尼治疗失 败的慢性期患者 第二代 TKI 治疗反应 欠佳、失败或不耐受 加速期或 急变期患者

24 MDS IPSS 评分中危Ⅱ及髙危患者 IPSS 低危或中危Ⅰ伴有严重中性粒细 胞或血小板减少或输血依赖的患者 儿童 JMML 患者

25 骨髓纤维化（ MF ） 多发性骨髓瘤（ M Ｍ） 霍奇金淋巴瘤（ HL ） 中危Ⅱ和髙危 IPSS 或动态 IPSS(DIPSS) 评分 具有根治愿望的年轻患者 具有高危遗传学核型的患者 初次 auto-HSCT 后疾病进展的患者 难治或 auto-HSCT 后复发患者

26 非霍奇金淋巴瘤（ NHL ） NHL 其 他 CLL/SLL 嘌呤类似物无效或获得疗效 后 12 个月之内复发 复发、难治或 ≥CR2 患者 嘌呤类似物为基础的联合方 案或 auto-HSCT 后获得疗效 ，但 24 个月内复发 具有髙危细胞核型或分子学 特征，在获得疗效或复发时 发生 Richter 转化

27 非恶性血液病 范可尼贫血 再生障碍性贫血（ AA ） 地中海贫血 阵发性睡眠性血红 蛋白尿症（ PNH ） 其 他 输血依赖的非 SAA 患者 经免疫抑制治疗（ IST ）失败 患者年龄 <50 岁（包括儿童） SAA/PNH 移植参考 SAA 依赖输血的重型地中海贫血 输血不多且并未转变为 MDS 或白血病时 先天性缺陷 先天遗传代谢病

28 异基因移植供者 同胞间 HLA 相合供者 非血缘志愿供者 脐带血供者 HLA 单倍体相合亲属供者

29 供者选择 特点 无关单倍体 脐血 是否能快速获 得 ? 否 (3-6 月 ) 是是 配型要求 ? 高 - 低 (4/6) 90% 患者找到 供体？ 否是是 移植后 DLI 难易否 植入 快快 慢 GVHD 高高低 成人患者 ? 是是研究中

30 供者选择 供体选择的总原则 同胞相合的供者作为首选 当患者不具备同胞相合的供者时，高复发风 险患者首选有血缘关系的供者以利于及时移 植和移植后淋巴细胞输注 预计移植后不需要细胞治疗的标危患者可用 选择非血缘供者 儿童患者可以选择脐血移植。

31 供者选择

32 单倍体相合供者具有优势 比非血缘供者及时 比脐血和非血缘供者更不受细胞数量限制 比非血缘和脐带血供者在再次可得性上具有优势 几乎满足所以患者，且选择范围更大： 子女、父母和同胞，其次可以从表亲、堂亲、叔叔、姑姑、 舅舅和姨中查询

33 供者推荐 (GIAC) 子女首选 父亲先于母亲 同胞，尤其年轻男性，优于父亲 年轻, NIMA 不合供者在同胞中优先 尽量避免 NIPA 不合供者和母亲供者 Donor selection in haplo-HSCT

34 北京大学血液病研究所 INSTITUTE OF HEMATOLOGY Thank you ！