骨髓增生异常综合症的诊断和治疗指南

Multistep pathogenesis of MDS ◆ Pre MDS phase MDS initiation: enviromental, occupational or toxic exposure in genetically susceptible individuals ◆ Early MDS phase Immunologic response to damaged cells ◆ Late MDS phase Diminution of cell cycle control and genomic instability→development of secondary AML ◆ MDS-related AML

发生MDS的易感性 ◆某些遗传性疾病，如Fanconi贫血、Ⅰ型神经纤维瘤病，其家系中MDS/AML发生率明显高于一般人群 ◆家族性血小板病伴发白血病（FPD/AML）家系中易发生MDS/AML，其易感位点已被定位于21q22，累及CBFA2（AML1）基因 ◆ 7单体综合征（家族性MDS伴有7q异常）的7q异常不是本综合征的原发原因；其原发性易感位点是在目前尚无法检测的其他染色体部位 ◆苯醌氧化还原酶（NQO1）在解毒苯代谢产物中有重要作用，编码此酶的NQO1基因有多态性。苯接触者如其NQO1基因为609（C→T）无功能型等位基因，则发生MDS/AML的危险性增高

Enviromental or occupational risk factor for progenitor-cell damage Benzene dose-related,constant exposure,recent exposure(<10 years) dose-related cytogenetic abnormalities:5q-, 7q-,+8,+21,t(8;21) Pesticides odds ratoi 3.00 Organic solvents exposure marginally associated with the risk(OR:1.99) Smoking risk increased with during and intensity of smoking(↑risk for“cecent” smoker; ↑risk for RA and RARS; ↑risk for chromosome 7 abnormalities

Cytogenetic abnormalities in MDS according to enviromental or occupational exposure Odds ratoi for all exposure higher among cytogenetically abnormal(2.0) than normal(1.0) Type of exposure semi-metals(As) Inorganic dusts(asbestos,silica,fomica) metal(Cu,Ni,Sn,steel) Organics radiation Relationship of type of exposure to specific cytogenetics radiation, metal,organics →chromsome 8 inorganic fumes →chromosome 5 and 7

Therapy-related myelodysplastic syndrome.acute myeloid leukemia peak latency preleukemia phase cytogenetic abnormalities Alkylating agents 5-10 Ys MDS -5/del5(5q) -7/del)7q) complex TopⅡinhibitor 6 Ms-5Ys none t(11q23) t(21q22) Various agents 2-3 Ys none t(15;17) <3Ya none inv(16)

单克隆性造血 ◆ MDS的各个亚型，包括早期亚型，都可检测到单克隆造血的证据 ◆单克隆造血现象出现在用现有方法能够检出的细胞遗传学异常改变之前 ◆由MDS转化的AML经化疗完全缓解之后，其原有的细胞遗传学异常完全消失，但造血仍为单克隆性 ◆ MDS经治疗完全缓解后可恢复为正常的多克隆造血 ◆关于MDS异常克隆的起源水平，多数报告均证明所有髓系细胞都来自同一异常克隆，而淋巴细胞仍为多克隆性；个别报告证明B淋巴细胞也来自同一异常克隆；但均未证明T淋巴细胞的单克隆性

染色体异常 ◆诊断时40%—60%有染色体异常，随着病程的进展可高达80% ◆染色体异常在早期MDS（RA/RARS）发生率相对较低（15%—30%），而且多为单一异常 ◆晚期MDS（RAEB/RAEBT）发生率高（45%—60%），而且复杂异常（≥3种）增多

MDS的常见染色体核型异常 + 三体 易位 缺失 其他 - 单体 + 三体 易位 缺失 其他 - 单体 -5 t(1;3)(p36;q21) 5(q13-q33) Inv(3)(q21;q26) t(3;3)(q21;q26) -7 t(1;7)(p11;p11) 7(q22-q34) iso(17q) t(5;7)(q11;p11) t(5;17)(p11;p11) t(7;17)(p11;p11) -17 t(2;11)(p21;q23) 11(q14-q22) -Y 12(p11-p13) +8 t(11;21)(q24;q11) 13(q14) 17(p13) +21 20(q11-q13)

癌基因与抑癌基因异常 ◆ 3%—40%的MDS患者有ras家族基因突变，以N–ras基因第12，13或 61密码子突变最为常见 ◆约10%的MDS患者有fms基因突变 ◆ 5%—10%的MDS患者可检出p53基因突变 ◆约30%—50%的MDS患者有p15抑癌基因失活

免疫学异常 ◆ MDS患者的T细胞在体外抑制CFU-GM和CFU-E生长 ◆ MDS骨髓细胞与环孢霉素（CSA）共同孵育或去除其中T细胞可增加祖细胞集落产率 ◆ MDS患者体内T细胞处于激活状态 ◆ MDS患者的T 细胞受体β链变区（TCRVβ）基因分析，显示明显偏颇性，只有其Vβ基因库（Vβ repertoire）中有限的几个基因 ◆ 10%或更多的MDS患者并发免疫性疾病 ◆某些MDS患者用免疫抑制剂（ATG，CSA）治疗有效

骨髓造血干、祖细胞体外培养 ◆ CFU—GEMM、BFU—E、CFU—E、CFU—GM、CFU—MK集落均减少或无生长 ◆ CFU—GM集簇增多 ◆ CFU—GM集落内细胞分化成熟障碍，主要由原始细胞组成 ◆对造血刺激因子反应异常 ◆在Dexter长期培养体系中不能形成健康的黏附层；MDS骨髓细胞在正常黏附层上也生长不良

Findings suggestive of excessive apoptosis in myelodysplasia ◆ Abortive growth pattern of marrow(GM-CFC) progenitors in clonal culture ◆ High sensitivity of MDS-derived cell line(P39) to apoptotic stimuli ◆ High proportion of cells with DNA atrand breaks in marrow biopsy ◆ Increased apoptosis in short-term culture ◆ Increased apoptotic CD34+ cells with an increased ratio of c-Myc/Bcl-2 ◆ Significant reduction of apoptotic cells in patients responding to cytokines

Multistep pathogenesis of MDS ★summary 由于环境、职业或生活中的毒害因素或自发性突变，在易感个体中造成造血干、祖细胞的初始性变故（initiating event），这种受损的干、祖细胞一方面逐渐对正常干、祖细胞形成生长或活存优势，成为单克隆造血，伴有基因组不稳定性，易于发生继发性细胞遗传学异常。另一方面诱发免疫反应，导致T细胞介导的自身免疫骨髓抑制，进一步损害造血细胞的增殖和成熟。

Multistep pathogenesis of MDS ★summary 持续性自身免疫性攻击诱发单个核细胞和基质细胞过多产生TNF-α，INF-γ等细胞因子，后者诱发造血细胞过度凋亡，导致无效造血。过度的增殖和凋亡导致端粒过度缩短，后者进一步加剧基因组不稳定性，继发MDS常见的5q-、7q-、20q-等染色体异常。同时有其相应抑癌基因如p53、p15INK4B的灭活，从而造成细胞周期失控和更加剧基因组不稳定性，终至转化为MDS后AML。

◆病史询问时应注意放射和化学治疗病史、家族性MDS/AML史、感染和出血病史及输血频度和量。 ◆查体时注意贫血、感染和出血等相关体征及有无肝、脾肿大。

MDS诊断指南★实验室检查 ◆全血细胞包括网织红细胞计数和血涂片的白细胞分类计数和血细胞发育异常（dysplasia）的形态学观察，注意血细胞减少的系别数，有无大红细胞、单核细胞和血小板增多 ◆骨髓穿刺和骨髓组织活检，骨髓涂片至少要分类计数200个骨髓细胞和20个巨核细胞，注意骨髓增生程度、造血细胞成熟异常的程度和相对的比例、原始细胞的比例、环状铁粒幼细胞的比例和有无网状和胶原纤维增多及其程度

◆血清铁蛋白、促红细胞生成素（EPO）、叶酸和VitB12测定 ◆骨髓细胞遗传学分析 ◆如有指征和/或条件还应进行以下实验室检查： MDS诊断指南★实验室检查 ◆血清铁蛋白、促红细胞生成素（EPO）、叶酸和VitB12测定 ◆骨髓细胞遗传学分析 ◆如有指征和/或条件还应进行以下实验室检查： ①骨髓流式细胞术CD34+细胞测定； ②骨髓造血干/祖细胞培养； ③HIV感染和PNH的筛排； ④严重血小板减少需血小板输注患者进行HLA A和B位点分型； ⑤年龄≤55岁或>55岁但≤65岁而一般状况好（ECOG 1-2）者进行患者与同胞的HLA配型

MDS的FAB分型★问题(一) ◆RA的最低诊断标准 ◆标准中提出RA的形态学异常常仅限于红系，但形态学异常累及2～3系的RA相当常见，而且预后与仅累及红系的RA有所不同 ◆将无贫血的难治性血细胞减少也纳入RA无法解释其减少，而方案中无另外的相应亚型 ◆铁粒幼细胞性贫血是一组异质性疾病，不应都归入MDS ◆ Auer小体并不提示不良预后

◆ RAEB-t与原发性伴有三系发育异常的AML是否同一疾病 ◆ CMML是MDS还是骨髓增殖性疾病(MPD) MDS的FAB分型★问题(二) ◆ RAEB-t与原发性伴有三系发育异常的AML是否同一疾病 ◆ CMML是MDS还是骨髓增殖性疾病(MPD) ◆增生低下性MDS是否为一独立亚型 ◆治疗相关性MDS与原发性MDS有所不同，方案中未包括前者 ◆伴有某些MPD特征的MDS应如何确定亚型等

MDS的WHO分型★与FAB的主要不同(一) ◆明确提出RA骨髓细胞发育异常仅限于红系 ◆增设RCMD,包括同时有粒系和(或)巨核系发育异常的RARS和RA ◆将RAEB再分为两亚型:RAEB-Ⅰ和RAEB-Ⅱ ◆增加5q-综合征亚型，特指那些原发性单纯del(5q)的难治性贫血 ◆将MDS和AML骨髓原始细胞的分界降低为0.20，取消了RAEB-t亚型

MDS的WHO分型★与FAB的主要不同(二) ◆将CMML归属为一个新的髓系疾病大类---骨髓增生异常/骨髓增殖性疾病,并根据外周血和骨髓中原始细胞比例将其分为CMML-Ⅰ和CMML-Ⅱ ◆在髓系白血病分型中将“急性髓系白血病和MDS,治疗相关性（烷化剂相关性；拓扑异构酶Ⅱ相关性；其他类型）”单列

MDS的WHO分型★标准(一) 分型 血象 骨髓象 RA 贫血 仅有红系发育不良 原始细胞无或少见 原始细胞<5% 分型 血象 骨髓象 RA 贫血 仅有红系发育不良 原始细胞无或少见 原始细胞<5% 环状铁粒幼细胞<15% RARS 贫血 仅有红系发育不良 无原始细胞 环状铁粒幼细胞>15% 原始细胞<5% RCMD 细胞减少(两系或 两个或两个以上髓系细胞发 全血细胞减少) 育不良细胞数>10% 原始细胞无或少见 原始细胞<5% 无Auer小体 无Auer小体 单核细胞<1×109/L 环型铁粒幼细胞<15%

MDS的WHO分型★标准(二) RCMD-RS 同RCMD 环状铁粒幼细胞≥15% 余同RCMD 分型 血象 骨髓象 RCMD-RS 同RCMD 环状铁粒幼细胞≥15%  余同RCMD RAEB-1 血细胞减少 一系或多系发育不良 原始细胞<5% 原始细胞5-9% 单核细胞<1×109/L 无Auer小体  无Auer小体 RAEB-2 血细胞减少 一系或多系发育不良 原始细胞5-19% 原始细胞10-19% 单核细胞<1×109/L Auer小体+/- Auer小体+/-

MDS的WHO分型★标准(三) 分型 血象 骨髓象 5q-综合征 贫血 巨核细胞数正常或增多,核低分叶 分型 血象 骨髓象 5q-综合征 贫血 巨核细胞数正常或增多,核低分叶 原始细胞<5% 原始细胞<5% 血小板数正常或增高 无Auer小体 单纯del(5q) MDS-U 细胞减少 粒系或巨核系一系发育不良 (不能分类) 原始细胞无或少见 原始细胞<5% 无Auer小体 无Auer小体

Diagnostic categories of myelodysplastic and myeloproliferative disease in children Hasle A, et al. Leukemia,2003,17:277-282 I.Myelodysplastic/myeloproliferative disease Juvenile myelomonocytic leukemia(JMML)  Chronic myelomonocytic leukemia(CMML) (secondary only)  BCR-ABL-nagative chronic myeloid leukemia (Ph- CML)

II. Down syndrome(DS) disease Diagnostic categories of myelodysplastic and myeloproliferative disease in children Hasle A, et al. Leukemia,2003,17:277-282 II. Down syndrome(DS) disease Transient abnormal myelopoiesis(TAM) Myeloid leukemia of DS

Diagnostic categories of myelodysplastic and myeloproliferative disease in children Hasle A, et al. Leukemia,2003,17:277-282 III. Myelodysplastic Syndrome(MDS)  Refractory cytopenia(RC)(PB blast<2% and BM blast<5%)  Refractory anemia with excess blasts(RAEB)(PB blast 2-19% or BM blasts 5-19%)  RAEB in transformation(RAEB-T)(PB or BM blasts 20-30%)

At least two of the following: Minimal diagnostic criteria for MDS Hasle A, et al. Leukemia,2003,17:277-282 At least two of the following:  Sustained unexplained cytopenia (neutropenia, thrombocytopenia or anemia)  At least bilineage morphologic myelodysplasia  Acquired clonal cytogenetic abnormality in hematopoietic cells  Increased blasts(5%)

MDS的WHO分型★问题与质疑(一) ◆ RAEB-t具有与原发性AML不同的一些特征,如①病程发展较缓慢;②发育不良较明显; ③原始细胞的生物学特征也与原发性AML不同(复合/高危染色体核型异常、早期干细胞表型、多药耐药基因高表达较常见)； ④用标准的AML方案治疗疗效差等，因此将RAEB-t归属于AML是否合适？

MDS的WHO分型★问题与质疑(二) ◆ WHO分型中没有给出一个MDS特别是RA的最低诊断标准，此外，尽管该标准规定发育不良的标准是≥10%，但对形态学无明确的标准 ◆ CMML是否应分为MDS-CMML和MPD-CMML两型

WHO分型★验证●总结 ◆将RCMD和RCMD-RS单独列出及将RAEB分为RAEB-Ⅰ和RAEB-Ⅱ与确认出了更为一致性的疾病实体,更好地便于临床策略的个体化制定 ◆将RAEBt剔除从现有研究来看是合理的 ◆CMML的归属问题仍有争议 ◆ MDSRA的最低诊断标准仍待确定

MDS的诊断“灰区（gray zone)” ◆获得性无/低巨核细胞性血小板减少性紫癜 ◆增生低下性 MDS ◆难治性血细胞减少 ◆仅根据外周血和骨髓中原始细胞比例、增生异常的类别和程度及环形铁粒幼细胞比例来进行分型诊断是否合理 ◆ 7q-综合征、17p -综合征等是否也应单列

MDS的国际预后积分系统（IPSS） 参数 分 值 ０ 0.5 1.0 1.5 2.0 参数　　　 　 分 值 ０ 　　0.5 1.0 1.5 2.0 骨髓原始细胞 ＜0.05　 0.05～0.10 - 0.11～0.20 0.21～0.3 染色体核型*　　 好　 中等　 　差 - 血细胞减少系列数** 0/1系 2/3系 - - - 注* 好：正常, -Y, 5q-, 20q-;差：复合染色体异常（≥３种异常）或７号染色体异常；中等：其它异常。 **血细胞减少标准：血红蛋白<100g/L;中性粒细胞<1.8×109/L;血小板<100×109/L. 危变评定：低危：０分;中危Ⅰ: 0.5-1.0分;中危Ⅱ: 1.5-２.0分; 高危：≥2.5分

IPSS的预后意义 病例 危度组 总数 低危 中危I 中危II 高危 中位生存时间 816 病例 危度组 总数 低危 中危I 中危II 高危 中位生存时间 816 病例数（%） 267(33) 314(38) 176(22) 59(7) 中位生存时间,年 5.7 3.5 1.2 0.4 25%患者转白时间 759 病例数（%） 235(31) 295(39) 171(22) 58(8) 中位转白时间,年 9.4 3.3 1.1 0.2

Therapeutic choices of MDS ◆ To avoid any manipulation of hematopoisis and just rely upon supportive therapy ◆ To stimulate normal residual hematopoietic progenitors and/or improve the efficiency of the myelodysplastic hematopoiesis ◆ To eradicate the myelodysplastic clone and restore a normal hematopoiesis

MDS治疗指南★支持治疗●红细胞输注和祛铁治疗 ◆现今尚无确定是否需要红细胞输注的血红蛋白值界定值，主要根据贫血相关症状的临床判断，一般来说，当血红蛋白<80g/L时应考虑红细胞输注 ◆当反复出现非溶血性发热性输血反应后应输少白细胞的红细胞 ◆当患者接受的铁超过5g(约25单位红细胞)而需继续红细胞输注患者应考虑采用祛铁治疗，祛铁胺,20-40mg/Kg,皮下输注12小时，或1g/d,皮下注射，5-7天/周，至铁蛋白浓度<1000ug/L,当铁蛋白浓度<2000ug/L后，祛铁胺剂量不要超过25mg/kg

◆血小板计数10×109/L为预防性血小板输注的指征 ◆当有发热、感染时应提高到20×109/L MDS治疗指南★支持治疗●血小板输注 ◆慢性血小板减少患者只需观察而不必进行预防性血小板输注 ◆血小板计数10×109/L为预防性血小板输注的指征 ◆当有发热、感染时应提高到20×109/L

◆中性粒细胞减少的MDS患者尚无证据支持常规给予预防性抗细菌或真菌药物。 ◆严重中性粒细胞减少患者可以考虑预防性小剂量G-CSF治疗以维持中性粒细胞计数>1×109/L(推荐水平B)。 ◆有明确感染灶时采用静脉抗生素治疗。

MDS治疗指南★造血生长因子(一) ◆疗效较肯定的方案为重组人红细胞生成素( rHuEpo)±粒细胞集落刺激因子（G-CSF） ◆有贫血症状、不需或红细胞输注量每月少于2单位及血清EPO水平<200U/L的RA、RAEB患者应首先单独用rHuEpo，10000U/d, 连用6周，无效者可再用6周或加用G-CSF ◆rHuEpo+ G-CSF可作为有贫血症状、红细胞输注量每月少于2单位及血清EPO水平<500U/L的RAS患者的首选治疗

MDS治疗指南★造血生长因子(二) ◆G-CSF用量按从75μg/d→150μg/d→ 300μg/d每周递增，使白细胞计数维持在（6～10）×109/L。有效患者，在达到最佳疗效后，G-CSF用量减为每周三次 ◆rHuEpo间隔4周调整一次用量，改为每周5-4-3天至维持最佳疗效的最低用量

MDS治疗指南★免疫抑制剂治疗 需进行治疗的低危或中危Ⅰ患者，如果不适合进行化疗或造血干细胞移植，应接受一疗程ATG 或Cy-A治疗（推荐等级B） ,特别是那些骨髓低增生或HLA-DRB1-15单倍体患者（推荐等级A）。

MDS治疗指南★小剂量单药化疗 ◆已有充分的证据表明不要使用小剂量Ara-C治疗（推荐等级B）。 ◆高危（≥中危Ⅱ），特别是有克隆性染色体异常患者，年龄<75岁但不适合SCT或AML样化疗者，应接受一疗程decitabine或azacytidine（推荐等级B）。 ◆建议采用小剂量治疗方案（decitabine不要超过130mg/m2, azacytidine不要超过335mg/m2）（推荐等级C）。

MDS治疗指南★AML方案化疗 ◆年龄≦60~65岁 ，确诊后时间不长，PS良好，IPSS中危-Ⅱ和高危的MDS患者可选择强烈联合化疗（推荐等级A） ◆属中危Ⅱ或高危组的年龄在55岁至65岁患者，如果体能状况好（ECOG 0-1）,也可以采用AML方案化疗（推荐等级D）。 ◆建议采用标准或大剂量Ara-C联合蒽环类或氟糖胞苷（fludarabine）方案（推荐等级B）。

MDS治疗指南★allo-HSCT ◆年龄<55岁的中危Ⅰ、中危Ⅱ或高危组患者建议采用HLA匹配的同胞供体allo-SCT（推荐等级B）。 ◆年龄<40岁的中危Ⅰ、中危Ⅱ或高危组患者可以采用HLA匹配的无关供体allo-SCT（推荐等级D）。 ◆ SCT前是否进行化疗尚无统一意见。干细胞来源建议采用外周血干细胞（推荐等级B）。预处理方案建议采用马利兰/环磷酰胺方案且马利兰血浆浓度应达600-900ng/ml（推荐等级C）。

MDS治疗指南★auto-HSCT ◆AML样化疗后达完全缓解的患者如果无HLA匹配的同胞供体建议进行auto-SCT（推荐等级D）。 ◆建议采用清髓性预处理和外周血来源的造血干细胞（推荐等级B）。

MDS治疗指南★实验性治疗 ◆13顺式维甲酸、全反式维甲酸、9顺式维甲酸、维生素D3、干扰素、维生素B6、维甲酸联合小剂量Ara-C治疗等均不推荐使用。 ◆氮杂胞苷（azacytidine）、5-氮-2`-脱氧胞苷（5-aza-2`-deoxycyti-dine, decitabine）、马法兰、拓扑替康（Topotecan）、反应停、磷酸氨基硫醇(amifostine) 、己酮可可碱(pentoxifilline)只能在严格设计的临床试验中使用。

MDS疗效判断标准★改变疾病自然病史 ◆完全缓解●骨髓 ★重复检查骨髓示原始细胞<0.05, 各系细胞比例正常且无发育异常形态学改变; ★当红系细胞比例小于骨髓有核细胞0.50时，原始细胞百分比按所有有核细胞来确定；当红系细胞为0.50或以上时，原始细胞百分比按非红系细胞来确定。

MDS疗效判断标准★改变疾病自然病史 ◆完全缓解●血象(绝对值至少保持2个月) ★血红蛋白>110g/L (脱离输血及红细胞生成素治疗) ★中性粒细胞绝对数≥1.5×109/L(脱离髓系刺激因子治疗) ★血小板≥100×109/L(脱离促血小板生成药物治疗) ★原始细胞,0 ★无发育异常形态学改变。

◆部分缓解(PR) MDS疗效判断标准★改变疾病自然病史 其它条件均达到CR标准(凡治疗前有异常者),但骨髓原始细胞仅较治疗前减低50%或以上或转变为较治疗前更轻的FAB亚型 ◆病情稳定 未获PR但至少2个月内病情无进展

MDS疗效判断标准★改变疾病自然病史 ◆失败 治疗期间死亡或病情进展，表现为细胞减少加重、骨髓原始细胞%增高或进展为较治疗前更重的FAB亚型。 ◆ CR或PR后复发 有下列一项或一项以上： ★骨髓原始细胞%回升至治疗前水平 ★粒细胞或血小板数较达最佳疗效时下降50%或以上 ★血红蛋白至少下降20g/L或依赖输血

★原始细胞0.10 ～0.20的患者,原始细胞增加>50%或以上以至达到0.20或以上; MDS疗效判断标准★改变疾病自然病史 ◆病情进展 ★原始细胞<0.05的患者,原始细胞增加>50%或以上，以至达到0.05或以上;原始细胞0.05～0.10的患者,原始细胞增加>50%或以上，以至达到0.10或以上; ★原始细胞0.10 ～0.20的患者,原始细胞增加>50%或以上以至达到0.20或以上; ★原始细胞0.20～0.30的患者,原始细胞增高增加>50%或以上以至达到0.30或以上； ★下列一项或一项以上: 粒细胞或血小板数最佳疗效时计数下降50%或以上， 血红蛋白下降至少20g/L或依赖输血。

MDS疗效判断标准★改变疾病自然病史 ◆病情转化 转化为AML ◆生存和无进展生存

◆显效 原来有异常者无可检出的细胞遗传学异常 ◆轻效 异常核型减少50%或以上。 MDS疗效判断标准★细胞遗传学疗效 (用常规细胞遗传学技术需分析20个中期分裂象) ◆显效 原来有异常者无可检出的细胞遗传学异常 ◆轻效 异常核型减少50%或以上。

MDS疗效判断标准★血液学进步(HI) ◆红系(HI-E) ★显效 ☆治疗前血红蛋白<110g/L的患者治疗后升高 20g/L以上 ☆依赖红细胞输注的患者治疗后脱离红细胞输注 ★轻效 10-20g/L ☆依赖红细胞输的患者治疗后输注量减少50%

MDS疗效判断标准★血液学进步(HI) ◆血小板(HI-P) ★显效 ☆治疗前血小板数<100×109/L的患者治疗后升 高30×109/L或以上 ☆依赖血小板输注的患者治疗后脱离血小板输注 而血小板计数保持稳定 ★轻效 治疗前血小板计数<100×109/L的患者治疗后升高50%或以上，且血小板计数净增值>10×109/L 但<30×109/L

MDS疗效判断标准★血液学进步(HI) ◆中性粒细胞(HI-N) ★显效 治疗前中性粒细胞绝对数(ANC)<1.5×109/L的患者治疗后至少100%，或绝对值增高>0.5×109/L ★轻效 治疗前ANC<1.5×109/L的患者治疗后ANC较治疗前至少升高100%, 但绝对值增高<0.5×109/L

★粒细胞或血小板较达最佳疗效时下降50%或以上 ★血红蛋白下降至少20g/L或依赖输血 MDS疗效判断标准★血液学进步(HI) ◆血液学进步后进展/复发 下列一项或以上： ★粒细胞或血小板较达最佳疗效时下降50%或以上 ★血红蛋白下降至少20g/L或依赖输血