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第十章 醫學生物技術.

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1 第十章 醫學生物技術

2 基因療法 有兩種可能的基因療法方式: 體細胞(somatic)與生殖細胞(germline) 遺傳疾病 基因標靶篩選 基因傳遞方法 病毒載體
非病毒性傳遞方法 基因療法實例

3 遺傳疾病 遺傳疾病可區分為四種範疇: 單一基因改變~一個基因上的突變,可導致 蛋白質的改變或喪失。 多基因失調 粒線體失調
  蛋白質的改變或喪失。 多基因失調 粒線體失調 染色體異常~整條染色體缺失、重複、改變。

4 基因標靶篩選 正常與突變的基因必需被確認並研究清楚 建立一個動物疾病模式 提供出一個被核准的療程 考慮基因及基因傳遞載體可能的毒性副作用
將基因傳送到正確的細胞 插入宿主染色體中與之整合 基因的活化

5 表10-1

6 基因傳遞方法 各式各樣的基因遞送方式已被研究,主要的方法 包括使用病毒,如腺病毒、腺病毒相關病毒、反
轉錄病毒、單純皰疹病毒、微脂粒以及裸露的 DNA等,每一種方式都有優、缺點。

7 病毒載體 反轉錄病毒 腺病毒 腺病毒相關病毒

8 圖10-1

9 非病毒性傳遞方法 近來的研究專注在將基因鎖定特定型式的 細胞,不會誘發免疫反應的基因傳遞方法, 以及可在循環系統中存活並到達目標細胞
的載體。其他方法還包括微脂粒的使用。

10 基因療法實例 嚴重混型免疫缺乏症(SCID) 肺臟疾病~囊性纖維症(cystic fibrosis) 肝臟疾病(liver disease)

11 圖10-2

12 臨床試驗 有數種不同的型式: 診斷試驗:確定一個診斷疾病的更好方法 治療試驗:測試新療法或藥物 預防試驗:針對從未罹患特定疾病的人,去找新的
預防方法。 生活品質試驗:針對慢性病人增進生活品質 篩選試驗:尋找出偵測特定疾病或健康狀況的方法

13 圖10-3

14 基因療法的議題 何人有資格接受基因治療? 可以用於疾病的預防嗎? 如何使有需要的人負擔的起?

15 最近基因療法上的成就 2003年10月,中國核准了全世界 第一個基因療法的商業執照,授與深圳
市的SiBiono Gene Technologies Co.,這 個療法稱為Gendicine療法,用來治療頭 部與頸部的鱗狀細胞癌。

16 基因療法的新門徑 編接體媒介之RNA反式編接 可形成三股螺旋之寡核苷酸鏈療法 反義治療(antisense therapy)
核糖酶療法(ribozyme therapy)

17 圖10-4

18 圖10-5

19 圖10-6、7

20 圖10-8

21 病毒療法 每一種類型病毒都可辨識特定的受體,因此病毒對細胞具有專一性。科學家們已開始發掘這些特性,並利用它們來摧毀癌細胞,此法稱為病毒療法(virotherapy)。

22 表10-2

23 幹細胞 幹細胞包含下列幾種型式: 1胚胎幹細胞:被認為是最有價值的幹細胞,因為它 們可變成身體上任何型式的細胞。
1胚胎幹細胞:被認為是最有價值的幹細胞,因為它  們可變成身體上任何型式的細胞。 2胎兒幹細胞:這些多能性細胞發現於胎兒的腦組織,  是多巴胺神經元的天然來源。 3臍帶血幹細胞:被稱為多潛能幹細胞,有潛力變成   許多不同類型的細胞。 4成人幹細胞:可塑性較小,可發展成特定型式組織。

24 圖10-9

25 圖10-10

26 治療性複製與胚胎幹細胞 幹細胞研究引發了倫理上的爭辯,包括: 1我們必須使用人類胚胎幹細胞從事研究嗎? 2是什麼構成一個人的生命?
3政府需要管理胚胎幹細胞的研究嗎? 4體外授精的冷凍胚胎可使用於研究嗎? 5治療性複製能否從事醫學上的應用,以取得  胚胎幹細胞?

27 圖10-11

28 疫苗 傳統疫苗是使用減毒或已死亡之病毒、細菌,來激發免疫系統分泌抗體。DNA的技術可以製造出新一代的疫苗。新疫苗是由抗原組成,而不是真正的病原生物。

29 組織工程 對苦苦等待器官移植的病人而言,組織工程(tissue engineering)提供了一個可行的替代選擇,它結合了工程和生物學的原理,幫助形成新的組織或植入具功能的細胞,開發受傷組織或器官的替代品。

30 表10-3

31 圖10-12

32 異種移植 減輕可供應移植器官嚴重短缺的一個方法即是, 異種移植(xenotransplants),亦即動物給人的移植
(animal-to-human transplant)。雖然使用動物的器 官是否恰當仍有爭論,但對需要移植器官的病人 來說,動物器官是一個可行的替代資源。

33 藥物遞送 有效的藥物遞送途徑方法(drug delivery): 注射方式 氣膠(aerosols)方式,以口、鼻吸入
穿皮貼布(transdermal patch) 離子導入法(iontophoresis)或電傳導法(electrotransport)

34 生物感測器 Biosensors是一種生物性的成分例(如一個細胞、 抗體或蛋白質)連接到一個很小的信號器上,接
收並將其轉換成另一種可被偵測的型式,生物感 測器可鑑定與測量非常低濃度的特定成份或分子。


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