醫療科技評估與正義 Health Technology Assessment and Justice 何建志 台北醫學大學醫學人文研究所

資源稀少性(Scarcity) Scarcity is the fundamental economic problem of having seemingly unlimited human needs and wants, in a world of limited resources. Trade-offs are inevitable.

各種基本分配原則 依需要分配(need) 依貢獻分配(contribution) 依地位分配(status) 依才能分配(talent) 平均分配(equality) 抽籤決定(lottery) 先到先服務(first-come, first-served) 付費能力、使用者付費(ability to pay)

李卓倫，由英國經驗探討台灣的醫療資源配給 (2007).

Persad et al. Principles for allocation of scarce medical interventions (2009).

全民健康保險法第39條 下列項目之費用不在本保險給付範圍： 一、依其他法令應由政府負擔費用之醫療服務項目。 二、預防接種及其他由政府負擔費用之醫療服務項目。 三、藥癮治療、美容外科手術、非外傷治療性齒列矯正、預防性手術、人工協助生殖技術、變性手術。 四、成藥、醫師指示用藥。 五、指定醫師、特別護士及護理師。 六、血液。但因緊急傷病經醫師診斷認為必要之輸血，不在此限。 七、人體試驗。 八、日間住院。但精神病照護，不在此限。 九、管灌飲食以外之膳食、病房費差額。 一○、病人交通、掛號、證明文件。 一一、義齒、義眼、眼鏡、助聽器、輪椅、拐杖及其他非具積極治療性之裝具。 一二、其他經主管機關公告不給付之診療服務及藥品。

醫療資源分配正義 難以建立一套通用的平等標準 相對客觀的判斷機制 價值觀差異 事實不確定 執行技術問題 程序正義：程序透明、資訊公開、平等參與 實體正義：引用實證科學進行科技評估

全民健康保險法第42條 醫療服務給付項目及支付標準之訂定，應以相對點數反應各項服務成本及以同病、同品質同酬為原則，並得以論量、論病例、論品質、論人或論日等方式訂定之。 前項醫療服務給付項目及支付標準之訂定，保險人得先辦理醫療科技評估，並應考量人體健康、醫療倫理、醫療成本效益及本保險財務；藥物給付項目及支付標準之訂定，亦同。 醫療服務及藥物屬高危險、昂貴或有不當使用之虞者，應於使用前報經保險人審查同意。但情況緊急者，不在此限。 前項應於使用前審查之項目、情況緊急之認定與審查方式、基準及其他相關事項，應於醫療服務給付項目及支付標準、藥物給付項目及支付標準中定之。

醫療科技評估 (Health Technology Assessment, HTA) INAHTA(International Network of Agencies for Health Technology Assessment) 定義： 一個跨專業領域的政策研究。研究醫療科技在醫療、社會、倫理及經濟面的最佳科學證據，彙整成研究報告提供給政策決定者，以對醫療科技的研發、普及和使用做出正確之決策。 而醫療科技包括：在預防及復健、疫苗、藥品及衛材、內科及外科處置、以及醫療系統內，讓病人健康受到保護或維持的科技。 （譚延輝2009）

藥物經濟學(Pharmacoeconomics) 分析藥物相對價值之學科 健康經濟學(Health economics)分枝 發展背景 節制藥費支出高漲 確保藥品給付客觀公平性

藥物經濟學分析方法 成本利益分析Cost-benefit analysis (CBA) 評估用藥金錢利益與成本 成本效果分析Cost-effectiveness analysis (CEA) 評估減少疾病之效果，如降低血糖效果，或者多活年數(life-years gained, LYG) 成本效用分析Cost-utility analysis (CUA) 評估病患效用，如品質校正生活年(quality adjusted life-years, QALYs)

各國制度 澳洲 1992年起對所有新藥品的審核，不僅要求臨床試驗的結果，也同時要求藥物經濟學的數據，作為是否給付的依據。這也是全世界第一個由立法要求業者提出藥物經濟數據的國家。 加拿大 各省健保體系，所有新藥品申請健保給付都需附上藥物經濟學評估，再由政府專家檢視後提出給付建議。 英國 由臨床卓越研究所 (National Institute for Health and Clinical Excellence, NICE)執行評估，而非由藥商進行，由NICE對National Health Service (NHS) 提出建議。

台灣HTA制度發展 2000年中央健保局總經理賴美淑教授，委託台大醫學系侯勝茂教授進行兩年計畫研究建立臺灣醫療科技評估制度。 2005年侯勝茂教授就任衛生署長，指示衛生署與健保局推動相關事宜。 2007年2月衛生署高階主管共識營中，提出臺灣醫療科技評估制度不僅包括健保議題，同時涉及產業與科技發展等議題。同時會議中決定將該組織放在財團法人醫藥品查驗中心。 2011年二代健保修法，新增全民健康保險法第41條、42條，正式建立HTA法源基礎。

台灣執行模式 志願性，非強制性 混合制：政府執行+廠商執行 執行誘因：第二類新藥藥價加算最高至10% 全民健康保險新藥收載及核價作業須知六、（二）、3、(2)：在國內進行藥物經濟學(PE)之臨床研究者，最高加算10%。

台灣HTA經濟評估方法指南 2006年9月衛生署核准研究經費，支持建立藥物經濟研究的相關評估指南。 研究主持人譚延輝博士邀請學術界代表陳恆德醫師、楊銘欽副教授，中央健康保險局代表黃肇明、杜安琇，以及製藥界代表程馨、洪在華、王宥人，一起組成工作團隊，從認識加拿大指南，美國AMCP指南，到寫成台灣的指南草案，經兩次研討與一次公開說明會與擴大專家會議，於2006年12月完成台灣藥物經濟評估方法學指南的第一版。

遞增成本效益比值 (ICER) (Incremental Cost-Effectiveness Ratio) The ratio of the change in costs of a therapeutic intervention to the change in effects of the intervention. 新藥A每年藥費200萬元，舊藥B每年藥費100萬元，使用A藥可增加3存活年，使用B藥可增加2存活年 A藥ICER值＝每一存活年比Ｂ藥多100萬 Ａ的成本—Ｂ的成本 ——————————— Ａ的效果—Ｂ的效果

各國閾值 根據Eichler et al. (2004)所整理： 加拿大健康照顧系統2002年採用低標為US$17,600/QALY，高標為US$87,800/QALY。 澳洲2002年採用低標為US$28,200/LYG，高標為US$51,000/LYG。 紐西蘭的經驗顯示為US$10,900/QALY。 英國2002年採用低標為US$32,000/QALY，高標為US$48,000/QALY。

WHO Threshold value -World Health Organization, World Health Report 2002 DALYs for a disease or health condition are calculated as the sum of the Years of Life Lost (YLL) due to premature mortality in the population and the Years Lost due to Disability (YLD) for incident cases of the health condition: DALY＝YLL+YLD

台灣實務現況 99年8月5日藥事小組第8屆第17次會議提案3 治療骨髓增生不良症候群藥品Vidaza for Injectable Suspension (azacitidine 100mg/vial, B025154255)之健保支付價格乙案：依跨國性第三期臨床試驗AZA-001之報告，azacitidine相對於傳統治療如最佳支持療法、低劑量cytarabine、intensive cytarabine等，在存活期中位數有統計上顯著差異(24.5個月vs.15個月)，然而每位病患每月藥物費用約新台幣17~20萬元，治療期間可達2至3年，考量本案藥品ICER值過高，對健保之財務衝擊甚大，建議廠商研提風險分攤計畫，再提會討論。

99年9月9日藥事小組第8屆第18次會議提案20 抗癌瘤新藥Avastin Injection 25mg/mL, 4mL (bevacizumab, K000807219)用於第一線轉移性大腸直腸癌所提風險分攤方案：廠商所提之風險分攤方案為單純降價，且其幅度極為有限，未能有效提高臨床治療效益及大幅降低對健保財務衝擊。另根據英國The National Institute for Health and Clinical Excellence (NICE) 2010年8月公布的初步評估報告指出，即使以本案藥品於英國之藥價，每人一年給付本藥品20,800英鎊（約新台幣100萬元），加上廠商願意負擔其他化療藥物藥費之情形下，NICE仍認為本案藥品合併化療所延長之存活期無法與其高額藥價相稱。綜上所述，本案藥品暫不予納入給付。

99年10月7日藥事小組第8屆第19次會議提案6 99年12月2日藥事小組第8屆第21次會議提案9 治療腎細胞癌標靶藥物sorafenib (如:Nexavar) 擴增給付於治療肝癌：依2009年發表於Lancet Oncology之文獻報導，sorafenib相對於安慰劑，整體存活期中位數增加2.3個月(6.5個月 vs. 4.2個月, HR=0.68, 95% CI=0.50-0.93)，然而每位病患每月藥物費用約新台幣13萬元，每年財務衝擊預估可達10億元，對健保之財務衝擊甚大，故暫不納入給付。 99年12月2日藥事小組第8屆第21次會議提案9 抗癌瘤藥物cetuximab（如Erbitux）擴增給付於頭頸癌：每增加1 個存活人年之費用高達4百萬元以上，顯不符經濟效益。

台灣實務檢討 健保局未公開訂出高低閾值，交由藥事小組依慣例默契決定，標準缺乏明確性、一致性、透明性。 藥事小組成員清一色為醫學、藥物專家，沒有經濟、倫理、法律、社會專家。 藥事小組會議記錄僅有會議結論，沒有委員個人發言及表決記錄。 藥事小組會議不開放利害關係人（病患、醫師、廠商）列席表示意見。 藥事小組決策重視健保整體財務衝擊。 目前國內學界僅發展出經濟評估方法，但倫理、社會考量方法尚未形成準則。

Threshold of ICER Jan Vermeer (1664)