上海儿童医学中心血液肿瘤科 徐应永 陈静 薛惠良 汤静燕 潘慈 江华 董璐 叶启东 罗长缨 周敏 顾龙君 75例儿童急性单核细胞性白血病疗效分析 上海儿童医学中心血液肿瘤科 徐应永 陈静 薛惠良 汤静燕 潘慈 江华 董璐 叶启东 罗长缨 周敏 顾龙君

研究背景：M5预后？ 儿童AML5年EFS 50—60%，M0、M6、M7普遍认为预后差； M5预后报道差异较大，5年EFS 17.9-56.0%； 预后如何？ 相关危险因素？ 最佳治疗策略？

不同研究组儿童M5预后差异 研究组 方案简称 总数 百分比 5年EFS率 AML5年EFS率 M5预后 POG POG-8821 493 18.1% 21.1±4.5% 32.7±2.2% 差(P<0.01) MRC MRC-AML-10/12 698 16.0% 无数据 52% 好(P=0.01) BFM AML-BFM-93 503 20.0% 37.0±5.0% 50.0±2.0% 差 SCMC AML-XH-99 68 11.8% 30.8±14.3% 47.2±7.7% CCG CCG-251 CCG-213 CCG2891 485 532 886 14% 13% 15% 29.0±12.0% 25.0±11.0% 39.0±5.0% 29.0±4.0% 34.0±3.0% 中 AIEOP LAM-82 LAM-87 LAM LAM-92 171 151 77 160 25.7% 18.5% 27.2% 27.5% 25.0±6.5% 17.9±7.2% 23.8±9.3% 43.5±7.7% 31.1±3.5% 27.4±3.7% 15.6±4.1% 53.5±4.0% NOPHO AML-84 AML-88 AML-93 96 108 243 11.5% 18.9% 27.0±13% 30.0±10% 56.0±8.0% 29.0±5.0% 41.0±5.0% 48.0±3.0%

病史资料 因素 例数 统计时间 1999/1-2009/1 M5例数 75 诊断后放弃治疗 12 性别（男/女） 46/29 随访时间 09/10/31 中位随访时间 14个月 同时期非M5的AML 201

治疗结果 大部分患儿可以获得CR 1个疗程CR 35例 57% 2个疗程CR 45例 71% 3个及以上CR 54例 86% 5年EFS 34.5±6.8%

婴儿、高白、1疗程后骨髓原幼稚细胞比例与EFS相关 影响因素 例数 2疗程 CR率 P值 5年EFS 率(±%) 性别 男性 37 64.9% >0.05 28.0±8.8% 女性 26 81.0% 42.1±10.4% 年龄 <1岁 8 83.3% 62.5±17.1% <0.05 1-10岁 39 78.9% 38.2±8.5% ≥10岁 16 62.5% 22.9±12.4% 外周血白细胞 ≥100×109/L 7 28.6% 0% <0.01 <100×109/L 56 76.8% 40.2±7.4% 1疗后骨髓 原幼稚细胞比例 ≥15% 20 20.0% 12.3±8.0% <15% 41 100% 44.9±8.6%

死亡情况 截至末次随访，37例死亡（59%）；

复发是主要死亡原因

2疗程未CR将可能导致复发 54例CR中22例复发； 分析性别、年龄、起病时外周血白细胞≥100×109/L、诊断时骨髓原幼稚细胞≥50%、1疗程、2疗程未CR、1疗程后骨髓原幼稚细胞≥15%与复发的关系 2疗程未CR的患儿复发机率是获得CR者的19.23倍

年龄、化疗反应与长期生存有关 变量 回归 系数 标准 误 Wald χ2值 P值 相对 危险度 95%可 信区间 年龄 0.087 0.043 4.034 0.045 1.090 1.002-1.187 性别 -0.179 0.406 0.194 0.659 0.836 0.377-1.854 初诊白细胞≥100×109/L 0.614 0.508 1.460 0.227 1.847 0.683-4.998 高危染色体核型 0.400 0.512 0.608 0.435 1.491 0.546-4.069 早期复发 -0.287 0.964 0.089 0.766 0.750 0.113-4.965 复发 0.313 0.420 0.555 0.456 1.367 0.600-3.114 1疗程后未CR -0.193 0.657 0.086 0.769 0.825 0.227-2.991 1疗程后原幼稚≥15% 3.601 1.311 7.544 0.006 36.617 2.804-478.128 2疗程后未CR 4.625 1.363 11.517 0.001 102.016 7.057-1474.849 移植治疗 0.808 0.554 2.127 0.145 2.243 0.758-6.639

同期非M5初发AML 非M5 影响因素 例数 总例数 201 放弃治疗 36 性别（男/女） 102/63 5年EFS（非M5 AML） 56.7±4.3% 5年EFS（非M3/M5 AML） 51.0±4.9% 分类M0/M1/M2/M3/ M4/M6/M7 0/14/84/48/ 12/1/6

讨论： 儿童M5预后较其他类型AML差，年龄（>10岁）、1疗程后骨髓原幼稚细胞比例（>15%）、2个疗程未CR是主要影响因素； 5年EFS为62.5±17.1%，2疗程CR率达83.3%； 化疗后骨髓检查 一般在骨髓恢复造血时进行；

讨论：SIRS

结论: 后续最佳治疗方案？ MSD 非常优秀的供体：可进行移植 MMSD 移植相关并发症多，是否需要？ MUD 哪些患儿需要？

1疗程后≥15%选择移植优于单纯化疗 N=20（5例移植，15例化疗），P=0.024

讨论： >15%预后差，5-15%有待讨论

关于移植治疗： 诊断 第1疗程 5-15% 化疗 CR 未CR MSD 化疗 ≥15% MUD /MMSD

谢谢