国家基本药物目录 血脂调控的药物经济学考量

主要内容 国家基本药物政策概述 循证医学在药物遴选中的应用 对“新”药的正确认知 血脂调控的药物经济学考量

国家基本药物政策概述 随着药物及其治疗手段的日新月异，医疗费用逐年增 长，药品资源不足与药品过度利用现象并存，控制药品 （一） 背景 随着药物及其治疗手段的日新月异，医疗费用逐年增 长，药品资源不足与药品过度利用现象并存，控制药品 费用、降低成本、确保基本医疗、提高人们对药品需求 的可及性,是我国医药卫生管理的艰巨任务。制定和实 施国家基本药物制度是完成此项任务的重要措施，科学 合理的基本药物目录，是实施国家基本药物制度的必要 保障。

国家基本药物政策概述 （二）基本药物政策概念 1.国家基本药物（national essential drugs）是国家为了使本国公众获得基本医疗保障，既要满足公众用药需求，又能从整体上控制医药费用，减少药品浪费和不合理用药，由国家主管部门从目前应用的各类药物中经过科学评价而遴选出具有代表性的、可供临床选择的药物。 2.基本药物的特点是疗效好、不良反应小、质量稳定、价格合理、使用方便等，是能够负担得起的最好、最适用的药物，不能将其误解为适用于贫穷地区的二等药、廉价药，它应是临床用药过程中的首选药物。 3.基本药物政策是根据药品研制、生产、流通、使用和监督管理等环节制定的有利于促进合理用药推广基本药物的有关法律、条例、策略和措施。其目的是既满足公众防病治病的需要，又使国家有限的卫生资源得到有效利用，达到最佳的社会效益和经济效益。

药品可获得性（Access to Drugs）指一国药品政策的目标应当是追求所有需要药品的人能够以可承受的价格获得所需的药品。 国家基本药物政策概述 （三）基本药物政策应具有的基本功能 1.确保公众能够方便、及时地通过各种渠道获得适当的治疗药物，从而提高和保障药品的可获得性。 2.确保药品价格的适宜与合理，从而提高和保障公众对药品的可支付性。 3.确保研制、生产与供应的药物能针对所有疾病（包括普通病和罕见病），实现安全、有效的治疗，从而提高和保障公众药物治疗的合理性。其中，提高药品可获得性和促进合理用药是国家基本药物政策的核心功能。 药品可获得性（Access to Drugs）指一国药品政策的目标应当是追求所有需要药品的人能够以可承受的价格获得所需的药品。

国家基本药物政策概述 临床必需、安全有效、价格合理、应用方便 （四）基本药物的遴选原则 国家基本药物主要来源于国家药品标准收载的品种以及新药和进口药品。 其范围包括预防、诊断、治疗各类疾病的药物，品种数约占现有品种的 40％～50％。 临床必需、安全有效、价格合理、应用方便

国家基本药物政策概述 发展史及定义沿革

国家基本药物政策概述 基本药物的目标 国家基本药物目录 注册药品 现有所有药品 不同使用层面 S CHW S 补充的专科药品 私立医院 Dispensary 医疗中心 医院 补充的专科药品 教学/参考医院 私立医院

国家基本药物政策概述 全球156 个国家建立了基本药物目录 1/3 within 2 years 3/4 within 5 years National Essential Drugs List < 5 years (127) > 5 years (29) No NEDL (19) Unknown (16) 全球156 个国家建立了基本药物目录 1/3 within 2 years 3/4 within 5 years 基本药物观察中文版 2006:8

主要内容 国家基本药物政策概述 循证医学在药物遴选中的应用 对“新”药的正确认知 血脂调控的药物经济学考量

什么是循证医学(Evidence Based Medicine，EBM) ？ 循证医学在药物遴选中的应用 什么是循证医学(Evidence Based Medicine，EBM) ？ "...the conscientious, explicit, and judicious use of current best evidence in making decisions about the care of individual patients." (Sackett, 1996) 循证医学是有意识地、明确地、审慎地利用现有最好的研究证据制定关于个体病人的诊治方案。 基本药物观察中文版 2006:8

循证医学在药物遴选中的应用 EBM是应用非常广泛的一门学科 已应用：临床医疗、护理、预防、卫生经济、卫生决策、医疗质量促进、医疗保险、医疗教育等在内的一切医疗卫生领域。人们开始把它自觉地当作一个科学的方法来使用。 EBM是药物治疗学的重要内容, 也将成为临床药学工作的一个重要方法。 基本药物观察中文版 2006:8

循证医学在药物遴选中的应用 循证医学的目的 提高医疗保健干预措施的效率， 制定遵循证据的医疗决策， 推动医药发展， 保证医疗、教学、科研、制药各环节优质高效，节省资源， 避免重复性劳动，以最小的投入，创造尽可能大的效益，在 重大卫生决策上不致失误。 尽可能少的卫生资源→最佳的临床效果 基本药物观察中文版 2006:8

循证医学在药物遴选中的应用 所有这些问题，其实都是药物遴选的问题 作为医生，经常面临的询问 治疗一种疾病有多类作用机制各异的药物，哪一类的有效性和安全性最高？ 同样作用机制的一类药物又有多个品种，选用哪一种更好？ 如果为了控制病情，需要使用某种药物，而这种药物又有副作用，到底该不该用？… 从日常工作的角度看药物应用评价的意义。 高血压药物：利尿药，Alfa阻滞剂、beta阻滞剂，钙拮抗剂，ACEI等。作用机制不同，副作用各异。 ACEI多种普利，选哪个好。？？？ 长期服用阿司匹林防止脑卒中，但又有引发消化道出血的副作用，对某个特定的病人，用不用？ 从以上问题可以看出，药物应用评价对于提供好的药学服务十分必要，作好这一工作，有利于建立药师的专业形象。 所有这些问题，其实都是药物遴选的问题

应该利用 “循证医学”的标准来客观评价药物的优劣，遴选出最好的药物 循证医学在药物遴选中的应用 药物遴选的评价指标 原则：安全、有效、经济 安全性、ADR 临床疗效 生物等效性、药动学等 药物经济学 药剂学指标等 从日常工作的角度看药物应用评价的意义。 高血压药物：利尿药，Alfa阻滞剂、beta阻滞剂，钙拮抗剂，ACEI等。作用机制不同，副作用各异。 ACEI多种普利，选哪个好。？？？ 长期服用阿司匹林防止脑卒中，但又有引发消化道出血的副作用，对某个特定的病人，用不用？ 从以上问题可以看出，药物应用评价对于提供好的药学服务十分必要，作好这一工作，有利于建立药师的专业形象。 应该利用 “循证医学”的标准来客观评价药物的优劣，遴选出最好的药物

循证医学的应用 4S: 二级预防研究降低LDL-C 对冠脉事件的作用 Nonfatal MI/CHD death 10 CHD death 8 CHD death All-cause mortality 5 TC LDL-C HDL-C Subjects: 4,444 (81% men, 19% women) Age range: 35-70 yr Mean baseline TC: 261 mg/dL Mean baseline LDL-C: 188 mg/dL Duration: 5 yr Intervention: Simvastatin 20-40 mg/day -5 -10 %+ -15 -20 -25 -25 -30 -30 ‡ -35 * -35 -34 -40 *P<0.00001. †95% CI: -27 to -54. ‡P=0.003. -45 -42 † 辛伐他汀20-40mg/d可有效降低冠心病患者死亡率 4S Group. Lancet. 1994;344:1383-1389.

主要内容 国家基本药物政策概述 循证医学在药物遴选中的应用 对“新”药的正确认知 血脂调控的药物经济学考量

对“新”药的正确认知 新药“新”在何处？ 2005年，药监局批准了药品注册申请事项11086件，包括批准临床实验和上市生产。其中，批准新药1113个、改变剂型的品种1198个、仿制药品8075个。同期美国FDA只批准了81个新药 新药是指我国未生产过的药品，在我国已生产的药品改变剂型、改变给药途径、增加新的适应症或制成新的复方制剂，亦按新药管理。美国FDA的新药申请，则不包括更改剂型等所谓“新药”。近5年来我国真正意义上的新药不到100种，真正的新分子实体更是凤毛麟角，我国已经被列入全球最大的“仿制药”大国之一。

对“新”药的正确认知 原研药与仿制药 仿制药只是复制原研药主要成分的分子结构，其余成分的添加和制造工艺与原研药不尽相同，因此其进入血液循环的速度和程度与原研药会有所差别 美国药物使用委员会历时2年公布的“针对仿制药的白皮书”指出，原研药的疗效和安全性是仿制药不可替代的，尤其在治疗危急患者、危重疾病时 目前国内一年仿制近万种药物，但没有一种新药质量超过原研药物，真正被临床认可的国产同类品种亦很少。

对“新”药的正确认知 FDA SFDA 2004 新分子实体 36 结构改造 77 仿制药 改变剂型、给药途径，新组方等 总共 113 结构改造 77 仿制药 改变剂型、给药途径，新组方等 总共 113 10009 2005 18 63 1113 1198 8775 81 11086

不是我不明白， 这世界创新快！ 如何选择---原研药?仿制药?

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国家基本药物目录(基层医疗卫生机构配备使用部分)(2009版） 血脂调控的药物经济学考量 国家基本药物目录(基层医疗卫生机构配备使用部分)(2009版） 第一部分 化学药品和生物制品 序号 品种名称 英文名称 剂型 备注 （六）调脂及抗动脉粥样硬化药 102 辛伐他汀 Simvastatin 口服常释剂型 辛伐他汀是唯一入选《基本药物目录》的调脂及抗动脉粥样硬化用药

血脂调控的药物经济学考量 案例一:5种药物治疗高脂血症成本—效果分析 目的： 比较5种用药方案治疗高脂血症的经济效果。 方法： 运用药物经济学方法对洛伐他汀(A)、辛伐他汀(B)、阿托伐他汀(C) 、非诺贝特(D)及血脂康(E)治疗高脂血症进 行成本—效果分析。 结果： 治疗成本----A、B、C、D、E 5组的药物治疗成本分别为 166.41元、173.88元、358.8元、12.96元、304.83元 总有效率----80.00％、82.61％、 81.82％、76.92％、 84.62％ 成本效果---- 2.08、 2.10、 4.39、 0.17、 3.60 《5种药物治疗高脂血症成本—效果分析》，王伟东《临床医药实践杂志》　2006年3月第15卷第3期

血脂调控的药物经济学考量 1.1  一般资料 选择门诊或住院患者：2周内未服用影响血脂代谢的药物，2次空腹TC≥6.5 mmol/L，TG＞1.58 mmol/L，低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)≥4.16 mmol/L，男性HDL-C＜1.04 mmol/L，女性＜1.17 mmol/L，共98 例（男58 例，女40 例），年龄41～65 岁。 根据入组患者所用药物分成5组。A组(洛伐他汀组)25 例，B组(辛伐他汀组)23 例，C组(阿托伐他汀组)11 例，D组(非诺贝特组)13 例，E组(血脂康组)26 例。5 组间患者年龄、症状、实验室检查结果差异无显著性。 《5种药物治疗高脂血症成本—效果分析》，王伟东《临床医药实践杂志》　2006年3月第15卷第3期

血脂调控的药物经济学考量 1.2  疗效评定标准 根据1993年7月卫生部制定的《新药临床研究指导原则》中《调整血脂药物临床试验指导原则》标准进行。 显效：TC下降≥20％，TG下降≥40％，HDL-C上升≥0.26 mmol/L， 和(或)TC-HDL-C/HDL-C下降≥20％； 有效：TC下降10％～19％，TG下降20％～39％，HDL-C上升0.10～ 0.25 mmol/L。 无效：未达有效指标者。 《5种药物治疗高脂血症成本—效果分析》，王伟东《临床医药实践杂志》　2006年3月第15卷第3期

血脂调控的药物经济学考量 1.3 成本的确定 根据药物经济学原理，特定治疗方案的成本包括直接成本、间接成本和隐性成本，以货币单位量化。 1.3  成本的确定 根据药物经济学原理，特定治疗方案的成本包括直接成本、间接成本和隐性成本，以货币单位量化。 直接成本指与特定的医疗服务项目直接相关的支出，包括：药品费用、治疗费用、检查费用以及因药品不良反应所增加的费用。 间接成本指因疾病导致患者及其家庭产生的所有经济损失，如交通费，误工费等。 隐性成本指患者因疾病而遭受的痛苦，悲伤，精神创伤等。 鉴于高脂血症是长期性疾病，以门诊治疗为主，本文略去住院、护理、时间、检查等费用。其他如交通费、误工费等间接成本计算比较困难，对隐性成本的转换和计算无统一的方法，为避免造成数据偏差，本研究对间接成本和隐性成本忽略不计，故本研究中的成本仅对药品费用进行比较。 《5种药物治疗高脂血症成本—效果分析》，王伟东《临床医药实践杂志》　2006年3月第15卷第3期

有效率(％)＝(显效病例＋有效病例)/总病例数×100％。 血脂调控的药物经济学考量 治疗作用及有效率比较 有效率(％)＝(显效病例＋有效病例)/总病例数×100％。 《5种药物治疗高脂血症成本—效果分析》，王伟东《临床医药实践杂志》　2006年3月第15卷第3期

血脂调控的药物经济学考量 5组药物治疗高脂血症的作用(表一) 《5种药物治疗高脂血症成本—效果分析》，王伟东《临床医药实践杂志》　2006年3月第15卷第3期

血脂调控的药物经济学考量 5组药物治疗高脂血症疗效比较(表二) 《5种药物治疗高脂血症成本—效果分析》，王伟东《临床医药实践杂志》　2006年3月第15卷第3期

血脂调控的药物经济学考量 2.2 成本—效果分析(表三) 2.2  成本—效果分析(表三) 成本—效果分析的目的在于寻找达到效果的最低成本，用单位效果所花费的成本表示，C/E表示单位疗效所花费的成本，△C/△E是以最低成本为参照，其他方案与之相比而得到的增量成本—效果比. 《5种药物治疗高脂血症成本—效果分析》，王伟东《临床医药实践杂志》　2006年3月第15卷第3期

血脂调控的药物经济学考量 这里假设药品费用分别下降10％，进行敏感度分析 2.3 敏感度分析(表四) 2.3  敏感度分析(表四) 这里假设药品费用分别下降10％，进行敏感度分析 《5种药物治疗高脂血症成本—效果分析》，王伟东《临床医药实践杂志》　2006年3月第15卷第3期

B组(辛伐他汀)方案更符合药物经济学原则，有临床推广的价值 血脂调控的药物经济学考量 从表三看出，每获得1个单位效果，A、B、C、D、E组的成本分别为166.41元、173.88元、358.80元、12.96元、304.83元，以D组成本最低，但成本效果分析的目的不仅是为了节约成本，更重要的是使药物得到合理利用，使费用效果比为最佳。由表三显示，B组方案为最佳，同时B组方案每增加1个效果单位所增加的费用也较A、C、E组低，敏感度分析验证了结果的可信度。 B组(辛伐他汀)方案更符合药物经济学原则，有临床推广的价值 《5种药物治疗高脂血症成本—效果分析》，王伟东《临床医药实践杂志》　2006年3月第15卷第3期

《进口与国产辛伐他汀治疗中青年高脂血症的成本效果分析》，孙贺英,朱淑芳《实用医技杂志》2007年4月第14卷第11期 血脂调控的药物经济学考量 案例二:进口与国产辛伐他汀治疗高脂血症的成本效果分析 目的： 评价进口与国产辛伐他汀治疗中青年高脂血症的成本--效果。 方法： 将58例中青年高脂血症患者随机分为两组，各29例，分别应用进口与 国产辛伐他汀进行治疗，观察疗效，用药物经济学的成本---效果分 析法进行评价 。 结果： 两组治疗成本分别为440.16元、232.96元；有效率分别为86.21%、 82.76%（P＞0.05）；成本--效果比分别为5.11、2.81；进口组相对 于国产组的增量成本--效果比为60.06 《进口与国产辛伐他汀治疗中青年高脂血症的成本效果分析》，孙贺英,朱淑芳《实用医技杂志》2007年4月第14卷第11期

《进口与国产辛伐他汀治疗中青年高脂血症的成本效果分析》，孙贺英,朱淑芳《实用医技杂志》2007年4月第14卷第11期 血脂调控的药物经济学考量 《进口与国产辛伐他汀治疗中青年高脂血症的成本效果分析》，孙贺英,朱淑芳《实用医技杂志》2007年4月第14卷第11期

《进口与国产辛伐他汀治疗中青年高脂血症的成本效果分析》，孙贺英,朱淑芳《实用医技杂志》2007年4月第14卷第11期 血脂调控的药物经济学考量 《进口与国产辛伐他汀治疗中青年高脂血症的成本效果分析》，孙贺英,朱淑芳《实用医技杂志》2007年4月第14卷第11期

《进口与国产辛伐他汀治疗中青年高脂血症的成本效果分析》，孙贺英,朱淑芳《实用医技杂志》2007年4月第14卷第11期 血脂调控的药物经济学考量 成本的确定  由于本文患者均来自门诊,治疗费用、仪器损耗、实验检 测、劳动消耗等费用可以认为是相同的,故只计算2种方案 中每位患者应用1个疗程药物的总费用。药品的费用根据 2006年9月的价格计算。 《进口与国产辛伐他汀治疗中青年高脂血症的成本效果分析》，孙贺英,朱淑芳《实用医技杂志》2007年4月第14卷第11期

《进口与国产辛伐他汀治疗中青年高脂血症的成本效果分析》，孙贺英,朱淑芳《实用医技杂志》2007年4月第14卷第11期 血脂调控的药物经济学考量 两组药物治疗高脂血症费用比 (表一) 两组药物临床疗效对比 (表二) 《进口与国产辛伐他汀治疗中青年高脂血症的成本效果分析》，孙贺英,朱淑芳《实用医技杂志》2007年4月第14卷第11期

《进口与国产辛伐他汀治疗中青年高脂血症的成本效果分析》，孙贺英,朱淑芳《实用医技杂志》2007年4月第14卷第11期 血脂调控的药物经济学考量 两组药物成本---效果分析 (表三) 两组药物敏感度分析 (表四) 《进口与国产辛伐他汀治疗中青年高脂血症的成本效果分析》，孙贺英,朱淑芳《实用医技杂志》2007年4月第14卷第11期

血脂调控的药物经济学考量 评价一种药物的应用是否合理，需要从其是否具备充分的循证 依据、安全性、有效性，以及其经济性等方面进行综合考虑 辛伐他汀属他汀类降脂药物，是降低冠心病风险的一个有效治疗手段。4S（Scandinavian Simvastatn Survival Study）研究结果显示辛伐他汀可以显著降低心血管病病死率及总病死率。 近年来，医疗费用增长过速引起了全社会的普遍关注，降低医药成本，增强疗效是药物经济学中成本---效果分析的目的。这种方法的运用可使有限的资源得到相对合理的配置，给患者带来福音 评价一种药物的应用是否合理，需要从其是否具备充分的循证 依据、安全性、有效性，以及其经济性等方面进行综合考虑 《进口与国产辛伐他汀治疗中青年高脂血症的成本效果分析》，孙贺英,朱淑芳《实用医技杂志》2007年4月第14卷第11期

血脂调控的药物经济学考量 案例三:风险不同的患者终生服用辛伐他汀的费用效益比是否合理？ 心脏保护研究（HPS）协作组的一项分析表明，根据目前英国40mg普通剂型的辛伐他汀的价格，不同年龄段具有不同血管事件风险患者应用他汀类药物治疗的费用效益比合理，每年血管事件风险1%以上的患者都应常规应用他汀类药物治疗。 大规模临床试验证实应用他汀类药物治疗可显著降低高危患者心血管事件危险。HPS研究显示，对更多的血管疾病或糖尿病的患者即使应用价格便宜的辛伐他汀40mg普通剂型也能获得较好的费用效益比。 HPS协作组分析了英国69家医院的20536例有冠状动脉疾病、其他闭塞性动脉疾病或糖尿病的患者（40－80岁），以评价不同年龄具有不同血管疾病危险的患者终生服用辛伐他汀40mg/d的血管事件的风险和住院及治疗的费用 BMJ2006,333：1145

应该在更多的具有血管疾病风险的患者中常规应用他汀类药物 血脂调控的药物经济学考量 结果显示: 2005年4月在英国辛伐他汀40mg普通剂型28天的费用是4.87英镑。研究入选的大多数年龄段和血管疾病危险的患者终生治疗可以节省费用。获得的预期寿命和节省的费用随年龄增加和血管疾病的风险降低而下降。在40－49岁开始治疗时5年主要血管事件的风险分别是42%和12%的人群中，治疗可获得2.49年和1.67年生存时间。在开始治疗时5年主要血管事件风险为5%的35岁或85岁人群中，他汀类药物治疗可以节省费用或获得的每生命年的费用少于2500英镑。 协作组的研究人员认为 应该在更多的具有血管疾病风险的患者中常规应用他汀类药物 BMJ2006,333：1145

发改委公布国家基本药物零售指导价 即日起执行 血脂调控的药物经济学考量 发改委公布国家基本药物零售指导价 即日起执行 2009年10月02日 　来源：新华网 新华网北京１０月２日电（记者江国成）国家发展和改革委员会２日公布 了国家基本药物的零售指导价格，共涉及２３４９个具体剂型规格品。调 整后的价格从１０月２２日起执行。其中，与现行规定价格比，有４５％ 的药品降价，平均降幅１２％左右；有４９％的药品价格未做调整；有６ ％的短缺药品价格有所提高。

血脂调控的药物经济学考量 辛伐他汀(舒降之)降价52% 按照此前发改委制定最高零售价52.5元测算，辛伐他汀(舒降之)进入基本药物目录后降至25元，降幅达52%。25元的价格已经和国内仿制药几乎没有差别，在部分地区，这个价格甚至可能已经低过仿制药。 从1994年进入中国，15年里，辛伐他汀产品一直受到国内专家和冠心病患者的欢迎，是与阿托伐他汀并列“用得最多的调脂药”。我国医改举步维艰，最大的问题就是资源。国家目前的财力只能提供一些最普通、最平常的药，从这个角度来说，辛伐他汀(舒降之)的降价对慢病患者的调脂治疗无疑是一个利好消息。

小 结 基本药物的遴选原则:临床必需;安全有效;价格合理;应用方便 运用“循证医学”的标准,客观评价药物的优劣，遴选出最好的药物 小 结 基本药物的遴选原则:临床必需;安全有效;价格合理;应用方便 运用“循证医学”的标准,客观评价药物的优劣，遴选出最好的药物 认知“新”药,正确看待原研药与仿制药的差别 运用药物经济学的标准,全新考量调脂药物在基本药物目录下的应用

思考题 唯一入选《基本药物目录》的调脂及抗动脉粥样硬化药物是什么？

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