第十章 醫學生物技術
基因療法 有兩種可能的基因療法方式： 體細胞(somatic)與生殖細胞(germline) 遺傳疾病 基因標靶篩選 基因傳遞方法 病毒載體 非病毒性傳遞方法 基因療法實例
遺傳疾病 遺傳疾病可區分為四種範疇： 單一基因改變～一個基因上的突變，可導致 蛋白質的改變或喪失。 多基因失調 粒線體失調 蛋白質的改變或喪失。 多基因失調 粒線體失調 染色體異常～整條染色體缺失、重複、改變。
基因標靶篩選 正常與突變的基因必需被確認並研究清楚 建立一個動物疾病模式 提供出一個被核准的療程 考慮基因及基因傳遞載體可能的毒性副作用 將基因傳送到正確的細胞 插入宿主染色體中與之整合 基因的活化
表１０－１
基因傳遞方法 各式各樣的基因遞送方式已被研究，主要的方法 包括使用病毒，如腺病毒、腺病毒相關病毒、反 轉錄病毒、單純皰疹病毒、微脂粒以及裸露的 DNA等，每一種方式都有優、缺點。
病毒載體 反轉錄病毒 腺病毒 腺病毒相關病毒
圖１０－１
非病毒性傳遞方法 近來的研究專注在將基因鎖定特定型式的 細胞，不會誘發免疫反應的基因傳遞方法， 以及可在循環系統中存活並到達目標細胞 的載體。其他方法還包括微脂粒的使用。
基因療法實例 嚴重混型免疫缺乏症(SCID) 肺臟疾病～囊性纖維症(cystic fibrosis) 肝臟疾病(liver disease)
圖１０－２
臨床試驗 有數種不同的型式： 診斷試驗：確定一個診斷疾病的更好方法 治療試驗：測試新療法或藥物 預防試驗：針對從未罹患特定疾病的人，去找新的 預防方法。 生活品質試驗：針對慢性病人增進生活品質 篩選試驗：尋找出偵測特定疾病或健康狀況的方法
圖１０－３
基因療法的議題 何人有資格接受基因治療？ 可以用於疾病的預防嗎？ 如何使有需要的人負擔的起？
最近基因療法上的成就 ２００３年１０月，中國核准了全世界 第一個基因療法的商業執照，授與深圳 市的SiBiono Gene Technologies Co.，這 個療法稱為Gendicine療法，用來治療頭 部與頸部的鱗狀細胞癌。
基因療法的新門徑 編接體媒介之RNA反式編接 可形成三股螺旋之寡核苷酸鏈療法 反義治療(antisense therapy) 核糖酶療法(ribozyme therapy)
圖１０－４
圖１０－５
圖１０－６、７
圖１０－８
病毒療法 每一種類型病毒都可辨識特定的受體，因此病毒對細胞具有專一性。科學家們已開始發掘這些特性，並利用它們來摧毀癌細胞，此法稱為病毒療法(virotherapy)。
表１０－２
幹細胞 幹細胞包含下列幾種型式： １胚胎幹細胞：被認為是最有價值的幹細胞，因為它 們可變成身體上任何型式的細胞。 １胚胎幹細胞：被認為是最有價值的幹細胞，因為它 們可變成身體上任何型式的細胞。 ２胎兒幹細胞：這些多能性細胞發現於胎兒的腦組織， 是多巴胺神經元的天然來源。 ３臍帶血幹細胞：被稱為多潛能幹細胞，有潛力變成 許多不同類型的細胞。 ４成人幹細胞：可塑性較小，可發展成特定型式組織。
圖１０－９
圖１０－１０
治療性複製與胚胎幹細胞 幹細胞研究引發了倫理上的爭辯，包括： １我們必須使用人類胚胎幹細胞從事研究嗎？ ２是什麼構成一個人的生命？ ３政府需要管理胚胎幹細胞的研究嗎？ ４體外授精的冷凍胚胎可使用於研究嗎？ ５治療性複製能否從事醫學上的應用，以取得 胚胎幹細胞？
圖１０－１１
疫苗 傳統疫苗是使用減毒或已死亡之病毒、細菌，來激發免疫系統分泌抗體。DNA的技術可以製造出新一代的疫苗。新疫苗是由抗原組成，而不是真正的病原生物。
組織工程 對苦苦等待器官移植的病人而言，組織工程(tissue engineering)提供了一個可行的替代選擇，它結合了工程和生物學的原理，幫助形成新的組織或植入具功能的細胞，開發受傷組織或器官的替代品。
表１０－３
圖１０－１２
異種移植 減輕可供應移植器官嚴重短缺的一個方法即是， 異種移植(xenotransplants)，亦即動物給人的移植 (animal-to-human transplant)。雖然使用動物的器 官是否恰當仍有爭論，但對需要移植器官的病人 來說，動物器官是一個可行的替代資源。
藥物遞送 有效的藥物遞送途徑方法(drug delivery)： 注射方式 氣膠(aerosols)方式，以口、鼻吸入 穿皮貼布(transdermal patch) 離子導入法(iontophoresis)或電傳導法(electrotransport)
生物感測器 Biosensors是一種生物性的成分例（如一個細胞、 抗體或蛋白質）連接到一個很小的信號器上，接 收並將其轉換成另一種可被偵測的型式，生物感 測器可鑑定與測量非常低濃度的特定成份或分子。